世界十大罕见疾病是什么？
1、行尸走肉症：相信自己已经死去这种症状有高度自杀倾向和抑郁倾向，在患病期间，患者会抱怨正在失去他们的一切，包括部分或整个的身体和灵魂。他们认为自己已经死了，并且像一个死尸一样行走。这种幻觉一般扩大到一定程度，病人可以感觉到蛆虫在身体里蠕动，并且闻到尸体腐臭的味道。2、吸血鬼症：看到阳光就疼痛这个世界上有些人必须用非常极端的方法来避免阳光的照射。暴露在阳光下，会令他们的皮肤起水泡。一旦被暴露在阳光下，他们中的很多人的皮肤就会感到疼痛和灼热。这种症状像吸血鬼一样，因此人们称此病为吸血鬼症。3、歇斯底里症：有奇怪的反射这种病症的原有特性表现是，病人受到任何意想不到的视觉或听觉刺激后会异常震惊，比有人鬼头鬼脑地跟在你身后还要震惊，这一症状的病害者会大声哭闹、抽打自己的身体并且絮絮叨叨。这一病症首先在缅因州的法裔加拿大伐木工人身上发现，这种个例的反射也被鉴别成全球其他地区。4、Blaschko斑纹症：全身长满条纹Blaschko斑纹症是非常非常奇怪的一种症状，1910年被一位德国皮肤科学者Alred Blaschko在人体解剖中发现。Blaschko斑纹，在人类的DNA里建立起隐性的图案。很多皮肤和粘膜的先天和遗传性疾病会依照这图案表现出来。这就形成了人身体上的斑纹5、异食癖：有吃非食物的欲望遭受异食癖折磨的人们，会有无穷尽的欲望去吃一切不能吃的“食物”，包括纸张、泥土、胶水和腐肉。健康专家们还没有发现真正的病因，也没有找到医治的方法——尽管有报告指出，这种病症的出现可能跟病人缺乏矿物质有关。6、爱丽丝梦游仙境症：时空和身体感觉错乱爱丽丝梦游仙境症状（AIWS），或者叫“视微症”，是神经学上的一种高度迷惑性现象，以致影响到人类的视觉感知。患此视觉疾病的人类和动物，会把部分人以及无生命目标看得比真实的要小很多。常常这些被感知的物体，会在同一时间被看来非常得远或者非常得近。例如，一辆尺寸正常的汽车，可能被看来是一个小玩具。而一只宠物狗也可能被看作只有老鼠大小。7、蓝肤症：蓝色的人整个十九世纪60年代，一个庞大的“蓝人”家族居住在肯德基州山上，紧挨着克里克联盟的印第安人。他们因布鲁斯而出名。尽管他们都所有这蓝色的皮肤，但是他们很少生病而且大多数人寿命超过80岁。他们的这一体征，一代一代地遗传，大多数人拥有蓝色、靛青色、洋李色甚至于紫色的皮肤。8、狼人症：体毛过盛幼儿如果患有此症会长得体型巨大，肤色暗淡，多毛的斑纹覆盖在他们的脸上。这种病症被称作狼人症，是因为患者像狼人那样拥有过盛的毛发，并且没有尖锐的牙齿和爪子。9、象皮病：肢体的一部分变肿胀、巨大淋巴腺的丝状病变也被称为象皮病，在这张极富戏剧性的照片中我们可以很清楚地看到这个异常粗壮、肿胀的四肢和生殖器官的病例。这一病症可能是由蚊子传播的寄生虫所导致。这一病症影响了世界上120万的人口，并且有40万人病情严重。一只患病的雌性蚊子把病毒幼虫注入人体血液当中，幼虫就会生长并且存活很多年。最后这些寄生虫聚集在周围的组织上。拥有巨大肿胀的四肢、乳房和外阴，是此症的共性表现。10、早衰症：幼儿看上去像90岁那样苍老早衰症是由儿童遗传密码上一个微小的错误引起的。这种病症给孩子带来非常痛苦甚至是破坏性的后果。大部分带有此病症出生的儿童将会在13岁左右死去。因为他们的身体迅速会迅速老化。他们的身体发育有着老年人的症状：心脏病、秃顶、骨质疏松以及关节炎。此病症极罕见，全世界只有48个病例。
罕见病的常见的罕见病
1.白化病
是由于不同基因的突变，导致黑色素或黑色素体生物合成缺陷，从而表现为皮肤、眼睛、毛发等色素缺乏的一种遗传病症。白化病患者的皮肤和毛发呈白化现象，易晒伤、大多有眼球震颤、怕光、低视力等现象，目前无有效的治疗方法。
2.肢端肥大症
是脑下垂体因增生或肿瘤而引起生长激素分泌过多引起的皮肤及骨骼异常增生性疾病。未成年人发病引起巨人症，成年人发病表现为皮肤弥漫性肥大增厚，面部皮肤纹理增粗，皱纹加深，鼻唇沟增宽，舌、嘴唇变厚。同时垂体肿瘤压迫导致器官病变且恶性肿瘤发生率也会相应增加，寿命缩短。发病率6～18人/百万。
3.特发性肺动脉高压病
是一种罕见的心血管病，发病率每年1～2人/百万，女性发病率较高。60%的患者表现为呼吸困难、气喘、胸痛等，病情严重的出现心包积液，导致右心衰竭，只能卧床不起。患者平均年龄在30岁左右，目前是不可治愈的重度慢性疾病。
4.苯酮尿症
缺乏丙酮酸羟化酶，苯丙氨酸只能靠转氨生成苯丙酮酸，患者尿中排出大量苯丙酮酸。苯丙酮酸堆积对神经有毒害，使智力发育出现障碍。新生儿患病的机率约是5万分之一，一年约有6～7个患有此种病症的新生儿出生。
5.线粒体病
是由线粒体DNA或核DNA缺陷引起。基因缺陷导致了线粒体呼吸链上的功能蛋白或结构蛋白发生改变，丧失了原有的功能，使能量合成受阻，从而出现一系列的症状，常见的有癫痫、偏头痛、痴呆、偏盲、四肢酸痛且活动后乏力明显、视力下降、眼睑下垂、神经性耳聋以及身材矮小、糖尿病、心肌病、白内障等。
罕见病有哪些
中国罕见病发展中心整理出了269种罕见病名录，其中比较常见的有24种：白化病、肢端肥大症、苯丙酮尿症、血友病等。目前的技术已经能够诊断多种罕见病，比如基因检测，这方面根底健康的诊疗服务就很有优势。
“常见”的罕见病有哪些
1. 瓷娃娃——成骨不全症
2. 月亮孩子——白化病
3. 黏宝宝——黏多糖贮积症
4. 不食人间烟火的孩子——苯丙酮尿症
5. 玻璃人——血友病
6. 戈谢病
7. 蝴蝶结——结节性硬化症
8. 袖珍人——生长激素缺乏症
9. 蝴蝶宝贝——大疱性表皮松解症
10. 淋巴管肌瘤病
11. 企鹅家族——遗传性共济失调
12. Rettgirl——瑞特综合征
13. 尼曼匹克病
14. 进行性肌营养不良
苯达莫司汀
苯达莫司汀 是一种双功能基烷化剂，具有抗肿瘤和杀细胞作用。19世纪60年代初期由Ozegowski和其同事在德国耶拿的微生物试验协会研制。本品的抗肿瘤和杀细胞作用主要机理为DNA单链和双链通过烷化作用交联，这打乱了DNA的功能和DNA的合成，也会使DNA和蛋白之间，以及蛋白和蛋白之间产生交联，从而发挥抗肿瘤作用。本品单独或与其它抗肿瘤药物联合用药来治疗诸如何杰金病、非何杰金淋巴瘤、浆细胞瘤（多发性骨髓瘤）、慢性淋巴细胞白血病、乳腺癌等恶性肿瘤。